أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لإجراء تجارب سريرية على علاج الخلايا

أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لإجراء تجارب سريرية على علاج الخلايا

أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لإجراء تجارب سريرية على علاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) لمرض التصلب المتعدد المترقي.

من المتوقع أن تشمل التجربة مرضى التصلب المتعدد الثانوي المترقي ومرضى التصلب المتعدد الأولي المترقي الذين لم يستفيدوا من العلاجات القياسية

بقلم ماريسا هوراك، ماجستير العلوم | 15 سبتمبر 2026

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تجربة سريرية لاختبار علاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) لدى مرضى التصلب المتعدد المترقي الذي يصعب علاجه.

وقد أذنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بإجراء تجربة سريرية لتقييم المرشح العلاجي C-CAR168 لعلاج التصلب المتعدد التدريجي باستخدام الخلايا التائية المعدلة وراثيًا.
من المتوقع أن تشمل التجربة أفرادًا لم يستجب مرض التصلب المتعدد لديهم للعلاجات القياسية.
يستخدم العلاج التجريبي خلايا تي الخاصة بالمريض، والتي تم هندستها في المختبر، لاستهداف الخلايا المناعية التي يُعتقد أنها تسبب الالتهاب الكامن وراء مرض التصلب المتعدد.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) شركة Abelzeta Pharma الضوء الأخضر لإطلاق تجربة سريرية في مرحلة مبكرة لاختبار مرشح العلاج بالخلايا التائية CAR لعلاج التصلب المتعدد (MS) لدى الأشخاص الذين يعانون من أشكال متقدمة يصعب علاجها من المرض.

بحسب أبيلزيتا، سيشمل الجزء الأول من الدراسة ما يصل إلى 24 شخصًا مصابًا بالتصلب المتعدد المترقي لتحديد الجرعة الموصى بها للعلاج التجريبي، المسمى C-CAR168. وسيتم استخدام هذه الجرعة طوال فترة التجربة، والتي ستشمل مشاركين لم يستجب مرض التصلب المتعدد لديهم للعلاج القياسي، وفقًا لما ذكره المطور في بيان صحفي للشركة أعلن فيه عن الموافقة التنظيمية.

قال توني (بيزو) ليو، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة أبيلزيتا: "يمكن أن يتسبب التصلب المتعدد المترقي في إعاقة عصبية كبيرة لا رجعة فيها، ولا تزال هناك حاجة طبية ملحة لعلاجات قادرة على معالجة الخلل المناعي الكامن وراء تطور المرض. ويمثل حصول هذه الدراسة من المرحلة 1ب/2 على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خطوة مهمة أخرى نحو تحقيق إمكانات عقار C-CAR168 في علاج أمراض المناعة الذاتية المزمنة المقاومة للعلاج."

صرح أبيلزيتا بأن التجربة ستجرى في مواقع دراسة متعددة، لكنه لم يقدم جدولاً زمنياً.

يُعرَّف التصلب المتعدد المترقي - الذي يشمل كلاً من التصلب المتعدد المترقي الأولي (PPMS) والتصلب المتعدد المترقي الثانوي (SPMS) - بالأعراض التي تتفاقم تدريجياً بمرور الوقت، بغض النظر عن حدوث نوبات المرض، أو فترات التفاقم المفاجئ للأعراض.

خيارات العلاج للأشكال المتقدمة من التصلب المتعدد محدودة مقارنة بالاستراتيجيات المتاحة لأولئك الذين يعانون من الأشكال الانتكاسية من المرض ، والتي تتميز بنوبات حادة.

أظهر العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا فائدة في تجربة سابقة
C-CAR168 هو علاج ذاتي بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell)، وهو نوع من العلاج يستخدم خلايا مناعية من جسم المريض نفسه. في البداية، تُجمع الخلايا التائية من المريض - وهي خلايا مناعية قادرة على قتل الخلايا الأخرى. ثم تُعدّل هذه الخلايا في المختبر لتزويدها بمستقبل مستضد خيمري (CAR)، وهو بروتين مُصنّع بشريًا يوجه الخلايا التائية لمهاجمة هدف محدد. بعد ذلك، تُحقن الخلايا المُعدّلة مرة أخرى في الجسم لمهاجمة الهدف.

يستهدف مستقبل المستضد الخيمري (CAR) المستخدم في C-CAR168 بروتينين على وجه التحديد: CD20 وBCMA. يُنتج كلا البروتينين بواسطة الخلايا البائية، وهي نوع من الخلايا المناعية الالتهابية التي يُعتقد أنها تلعب دورًا رئيسيًا في تطور التصلب المتعدد. ويهدف هذا العلاج، من خلال استنزاف الخلايا البائية، إلى تقليل الالتهاب الذي يُسبب التصلب المتعدد.

تقوم شركة Abelzeta بتطوير C-CAR168 كعلاج محتمل للتصلب المتعدد التدريجي واضطرابات المناعة الأخرى، مثل الذئبة والتصلب الجهازي ، والتي تحركها الخلايا البائية.

تجري حاليًا تجربة سريرية أولى على البشر (NCT06249438) لاستكشاف استخدام C-CAR168 في علاج العديد من أمراض المناعة الذاتية التي يصعب علاجها، بما في ذلك ما يُعرف بالتصلب المتعدد المقاوم للعلاج. ووفقًا لأبيلزيتا، فقد أظهر هذا العلاج المرشح نتائج واعدة في هذه الدراسة لدى المشاركين المصابين بالتصلب المتعدد المترقي.

استنادًا إلى بيانات الفعالية الأولية المحدثة [من تجربة سابقة] ... ما زلنا متفائلين بحذر بأن الاستنزاف العميق للخلايا المناعية وإعادة الضبط التي يتيحها C-CAR168 يمكن أن يوفر فائدة ذات مغزى ودائمة لمرضى [التصلب المتعدد التقدمي].

أظهرت بيانات فعالية أحد مريضَي التصلب المتعدد التدريجي الثانوي، والتي عُرضت سابقًا ، انخفاضًا في حجم آفات التصوير بالرنين المغناطيسي، وتحسنًا في المشي والوظائف الإدراكية، وانخفاضًا في الإعاقة العامة بعد ستة أشهر من العلاج. ويبدو أن البيانات المُحدَّثة من كلا المريضَين تُواصل دعم الإمكانات العلاجية لـ C-CAR168، وفقًا لأبيلزيتا.

قال ليو: "استنادًا إلى بيانات الفعالية الأولية المُحدَّثة، بما في ذلك التحسن المبكر والمستمر في الإعاقة والوظائف الحركية الذي لوحظ لدى مريضين مصابين بالتصلب المتعدد الثانوي المترقي، فإننا لا نزال متفائلين بحذر بأن الاستنزاف العميق للخلايا المناعية وإعادة ضبطها، الذي يُتيحه C-CAR168، يمكن أن يُوفر فائدة ملموسة ودائمة لهؤلاء المرضى". وأشار ليو إلى أن أحد المريضين كان يعاني من مرض نشط، بينما كان الآخر في حالة غير نشطة، وقد تمت متابعة أحدهما لأكثر من عام.

بحسب الشركة المطورة، ستختبر التجربة السريرية متعددة المراكز القادمة من المرحلة الأولى/الثانية عقار C-CAR168 على مرضى التصلب المتعدد الثانوي المترقي (SPMS) أو التصلب المتعدد الأولي المترقي (PPMS) الذين لم يستجيبوا بشكل كافٍ للعلاج القياسي. في المرحلة الأولى (ب) من التجربة، سيتلقى ما بين ستة إلى أربعة وعشرين مريضًا من مرضى التصلب المتعدد الثانوي المترقي أو التصلب المتعدد الأولي المترقي عقار C-CAR168 بجرعات مختلفة، بهدف تحديد الجرعة المثلى لاختبارها في المرحلة الثانية.

ستشمل المرحلة الثانية من الدراسة حوالي 95 شخصًا موزعين على مجموعتين: إحداهما تضم ​​مرضى التصلب المتعدد التدريجي الثانوي النشط الذين يعانون من انتكاسات أو آفات جديدة في التصوير بالرنين المغناطيسي، والأخرى تضم أفرادًا مصابين بالتصلب المتعدد التدريجي الأولي أو التصلب المتعدد التدريجي الثانوي غير النشط.

لم يقدم أبيلزيتا مزيداً من التفاصيل حول تصميم الدراسة أو مواقعها أو الجدول الزمني المتوقع لها.


ماريسا هوراك، ماجستير العلوم
نبذة عن المؤلف
تحمل ماريسا شهادة ماجستير في علم الأمراض الخلوية والجزيئية من جامعة بيتسبرغ، حيث درست العوامل الوراثية الجديدة المسببة لسرطان المبيض. تشمل مجالات خبرتها بيولوجيا السرطان، وعلم المناعة، وعلم الوراثة، وقد عملت كمتدربة في مجال الكتابة العلمية والتواصل لدى جمعية علم الوراثة الأمريكية.

ساعد في النشر والارتقاء بنا عبر مشاركة رأيك في الفيس بوك

المصدر: منتديات حبة البركة - من قسم: آخر الأخبار والأبحاث عن التصلب