علاج غير مسبوق لمرضى التوحد في عام 2020

علاج غير مسبوق لمرضى التوحد في عام 2020

حقق عقار جديد باسم "balovaptan"، نتائج إيجابية غير مسبوقة في مجال الأبحاث السريرية لعلاج مرضى طيف التوحدASD autism spectrum disorder .

أيضا حاز العقار على موافقة هيئة الغذاء والدواء الأميركية FDA مؤخرا، وهو الأمر الذي زاد من حماس شركة Roche لصناعة وتطوير الأدوية السويسرية، والتي تم تطوير العقار الجديد في معامل وحدة Genentech للتطوير والأبحاث التابعة لها في الولايات المتحدة، إلى الإعلان عن الإسراع من وتيرة العمل ليخرج العقار الجديد إلى الأسواق في عام 2020 على الأكثر.

آلية عمل العقار

ذكر بيان صادر عن شركة Roche أن عقار Balovaptan، وهو مضاد مستقبلات الهرمون النخامي vasopressin 1a (V1a) المعروف سابقا باسم RG7314، أظهر إمكانيات إيجابية في تحسين التفاعل الاجتماعي والتواصل عند الأشخاص الذين يعانون من طيف التوحد ASD، وفقا لما نشره موقع " PharmaTimes".

وأضاف البيان أن الأدلة التجريبية السريرية تثبت أن مضاد مستقبلات V1a يسهم ضمنيا في تعديل وتحسين السلوكيات الاجتماعية الرئيسية، مثل السلوكيات المتكررة، والاهتمامات المقيدة ومشاكل التواصل، التي تشكل تحديا للأفراد الذين يعانون من التوحد والتي لا يوجد حاليا علاجات دوائية لها.

في الوقت نفسه، أعربت ساندرا هورنينغ، المسؤولة الطبية في Roche ورئيس قطاع تطوير المنتجات العالمية بالشركة، في تصريح نقلته وكالة أنباء Reuters، عن سعادةRoche بقرار منح FDA العقار balovaptan مرتبة "علاج غير مسبوق"، تعبيرا عن قناعة الهيئة الأميركية بالنتائج الإيجابية التي سيقدمها balovaptan لمرضى اضطراب التوحد حول العالم.

وأضافت هورنينغ: أن Roche "تتطلع إلى العمل بشكل وثيق مع FDA لكي يتم إنتاج الدواء بأسرع ما يمكن".

تأتي تصريحات هورنينغ في أعقاب ما أثير حول حدوث تأخر في تاريخ إنتاج العقار من جانب وحدة Genentech التابعة لقطاع البحث والتطوير المبكر للأدوية pRED في Roche، ومقرها كاليفورنيا.

وبحسب موقع scoop disability، تمنح FDA مرتبة أو تسمية "علاج غير مسبوق" لتسريع وتيرة تطوير الأدوية الواعدة التي تعالج حالات مرضية خطيرة. وتقدم FDA ، بموجب هذا التصنيف، مساعدات إضافية وأولوية للشركة المصنعة للدواء أثناء قيامها بتطوير وصنع العقار الجديد، ليتم توفيره للمرضى في أسرع وقت ممكن.

التقديرات العالمية

تقدر منظمة الصحة العالمية WHO نسبة الانتشار العالمي لمرض التوحد بحوالي 1 من كل 160 شخصا، وفي الاتحاد الأوربي، تتراوح التقديرات انتشار المرض بعدد 57-67 لكل 10.000 طفل، في حين لا تتوافر تقديرات دقيقة بشأن انتشار مرض طيف التوحد في بلدان العالم النامي، إلا أن التقديرات المتاحة تشير إلى أن انتشار المرض هو بين 24 من كل 10.000 طفل. ولكن لا يوجد توثيق محقق لهذا الإحصاء بسبب العديد من العوامل، منها عدم التشخيص الصحيح أو حرص بعض الأسر على دمج أطفالهم في المدارس العادية بدلا من المراكز المتخصصة وغيرها من العوامل التي ترتبط بأحوال دول العالم الثالث.

أنواع التوحد

يصاب الأطفال بمرض التوحد، الذي يعرف أيضا بمجموعة من اضطرابات طيف التوحد أو مختلف اضطرابات النمو المتفشية، بسبب اضطراب النمو العصبي، الذي يؤدي إلى معاناتهم من ضعف التفاعل الاجتماعي، والتواصل اللفظي وغير اللفظي، وقيامهم بأنماط سلوكية مقيدة ومتكررة.

وتتطلب معايير التشخيص ضرورة أن تصبح الأعراض واضحة قبل أن يبلغ الطفل من العمر 3 سنوات. ويؤثر التوحد على عملية معالجة البيانات في المخ وذلك بتغييره لكيفية ارتباط وانتظام الخلايا العصبية ونقاط اشتباكها؛ ولم يفهم بشكل دقيق حتى الآن كيف يحدث هذا الأمر.

ويعتبر التوحد أحد 3 اضطرابات تندرج تحت مرض طيف التوحد ASDs، ويُكَون الاضطرابان الثاني والثالث معًا متلازمة أسبرجرAsperger syndrome، ومن أعراضها التأخر في النمو المعرفي وفي اللغة، وما يعرف بـ "اضطراب النمو المتفشي"، الذي يختصر إلى PDD NOS، ويتم تشخيصه في حالة عدم تواجد معايير تحديد مرض التوحد أو متلازمة أسبرجر.

ساعد في النشر والارتقاء بنا عبر مشاركة رأيك في الفيس بوك

المصدر: منتديات حبة البركة - من قسم: تجارب علاجية مع أمراض مختلفة