gتقوم USF بدراسة جديدة بخصوص فريدريك أتاكسيا

gتقوم USF بدراسة جديدة بخصوص فريدريك أتاكسيا

ستكون USF Health الموقع الرائد لدراسة جديدة لاختبار فعالية و أمان مضاد الاكسدة الفعال لمرضى فريدريك أتاكسيا FA الذي يؤدي لتقصير العمر و اعتلال عصبي عضلي.


وعندما تم إعلان الأخبار مساء الخميس في المؤتمر العلمي السنوي الرابع لفهم علاج المستضاف من قبل FARA و USF Health حياها الحاضرون بحماس كبير وبالتصفيق

الدكتور ستيفان كلاسكو الرئيس التنفيذي ل USF وعميد كلية مورساني للطب

مازال العلماء يخططون لإنهاء التجربة التي تقوم شركة إديسون للمستحضرات الصيدلانية برعايتها.
وستقوم الدراسة مبدئيا بقياس تأثير عقار إديسون المحقق EPI 743 على الرؤية " بما في ذلك التفاوت و الحدة " عند مرضى FA (العديد منهم لديه مشاكل متنوعة في الرؤية) .
ويخطط الباحثون ثانيا لتطوير الوظائف العصبية باستخدام جدول التقييم الوظيفي.
وحاليا الدراسة الرائدة ل USF لا تعين مساهمين بل مرضى مشخصين بفريدريك أتاكسيا يستطيعون التسجيل في FARA patient registry والتي تربط المرضى المختارين بالباحثين الرائدين للتجارب وذلك عندما يكون التعيين في شتاء 2012.
ولأول مرة تم نقل المؤتمر بشكل حي على صفحة FARA على الفيسبوك.
وتمت مشاهدة هذا النقل ( تم تسجيل أكثر من 1400 مشاهدة) ومن كل القارات كاستراليا وشواطئ الولايات المتحدة.
أما المؤتمر فقد حضره أكثر من 200 من العلماء, والأطباء والمرضى وأعضاء عائلاتهم في مركز USF للتعليم الطبي المتقدم ومظاهره في بلدة تامبا.



كايل بيريانت يزود بفكرة ويساعد وسائل الإعلام الاجتماعية هو وممثلين آخرين من FARA

فريدريك أتاكسيا عبارة عن فقدان مستمر للتوازن والتنسيق والقوة العضلية ويستطيع أيضا إتلاف الكلام والرؤية والسمع ويؤدي للسكر ومرض قلبي يهدد الحياة, ولا يوجد علاج بعد.
ستكون الدكتورة زيريسا زيسيويكز الأستاذ بعلم الأعصاب والمدير ل USF ARC المحقق الرئيسي لدراسة EPI 743 الجديدة والتي ستنطلق في مواقع متعددة وستتعاون مع محققين في موقعين لشبكة FARA للأبحاث السريرية التعاونية " الدكتور ديفيد لينش في مشفى فيلاديفيا للأطفال بجامعة بينسيلفانيا والدكتورة سوسان بيرلمان في UCLA في لوس أنجلوس".
وقالت الدكتورة زيسيويكز: يحمل EPI-743 وعد عظيم بأن يكون هو علاج لفريدريك أتاكسيا وهذا بحد ذاته يعد خبرا عظيما بالنسبة للمرضى وأهلهم, ويشرفنا بأن نكون الموقع الناقل و سعيدون بفرصة المساعدة في تطوير هذا العقار المرشح لأن يكون علاج.
وقال الدكتور غاي ميلر: لدى العديد من المراكز امتيازات العلم الأساسي أو الأبحاث السريرية أو الأبحاث المتعدية ولكن في USF الامتيازات الثلاثة والتي هي أساسية لمرحلة 2B من التجربة السريرية ويوجد أيضا صف من الأطباء المبدعين الذين يهتمون بالمرضى.







قياديين في مجال أبحاث فريدريك أتاكسيا تهتم إيديسون بتطوير عقارات لمعالجة أمراض الميتوكوندريا الوراثية المتشابهة بالأعراض "الخلل المتعلق باستقلاب الطاقة" ويرتبط الفقدان الوظيفي لبروتين فراتاكسين عند مرضى فريدريك بالقدرة التالفة للميتوكوندريا في الخلايا العصبية لصنع الطاقة.
ومثل الدكتور ميلر دراسات سريرية تمهيدية مشجعة على EPI-743 وهو عبارة عن مركب صمم لتطوير الوظائف الميتوكوندرية و هو من أهم العقارات المتقدمة المرشحة لشركة إيديسون
وأنقذ EPI-743 "مركب ضخم من مضادات الأكسدة"الخلايا العضلية البشرية المعرضة لضغط الأكسدة وأعادهم للحالة الطبيعية
وأظهرت الدراسة السريرية الأخيرة أن EPI-743 حول استمرارية المرض الميتوكوندري عند المرضى من الأطفال المصابين بأعراض لييز كما أفاد الوظائف الحركية بمختلف المقاييس وقد قال الدكتور ميللر: كل مريض عولج ب EPI-743 قد تحسن.
وقال أيضا: نحن نريد أن نرى في المرحلة القادمة على مرضى fa إ ذا ماكنا سنحصل على تحسنات علاجية قيمة.





ومن الباحثين الآخرين الذين حضروا المؤتمر:

ويشتهر مختبر الدكتور بوسيو بتطوير نماذج الفئران للمساعدة في فهم الفيزيولوجيا المرضية لمرضى فريدريك أتاكسيا وبدراسة العلاجات الجديدة المحتملة بما فيها العلاج الجيني
وقد عمل فريقها في آخر سنتين على إدخال فراتاكسين ال DNA البشري إلى خلايا الفئران مستخدمين الفيروس المرتبط بالفيروس الغدي كوسيلة وعندها تشرح الخلايا المصابة اهمية جين فراتاكسين
ويجري استخدام الفئران المعدلة وراثيا لمنع أعراض تدهور عضلة القلب المرتبطة بفريدريك أتاكسيا وأظهرت الدكتورة بوسيو أن استبدال الجين يحول تدمر عضلة القلب وذلك عند الفئران الذين ماتوا من دون علاج, وعندما تم النظر إلى وظائف الميتوكوندريا و القلب لم يجد الباحثين اختلاف بين الفئران المصابين بفريدريك اتاكسيا والمعالجين بفروس مرتبط بجين فراتاكسين والفئران الطبيعيين الذين لم يتلقو علاج.
يظهر أن لدينا نافذة علاجية واسعة على الفئران ونتمنى نفس النتائج على البشر وهذا خبر رائع.





رون بارتيك و جينيفر فارمر من FARA يعطيان لمحة عن تقدم حركة الأبحاث السريعة لفريدريك أتاكسيا
شارك الدكتور بين خبرته في الأمراض القلبية التي يسببها خلل في الميتوكوندريا فضعف القلب هو السبب الرئيسي للوفاة عند مرضي فريدريك أتاكسيا وبين مختبره أن التعويض ببدل عن بروتين فراتاكسين المفقود عند فئران مصابة ب FA أدى إلى تراجع موت عضلة القلب ورفع العمر بمعدل 50%.
وأضاف الدكتور بين ناصحا:كل مرضى فريدريك أتاكسيا عليهم الحصول على تقييمات طبية سنويا
وستكون USF ARC موقع للدراسة الرائدة الناتجة والتي تفحص ماإذاكان الحمض الأميني L-carnitine يستطيع تحسين نتائج الأوعية الدموية القلبية عند مرضى FA
وقام رون بارتيك رئيس FARA وجينيفر فارمر المدير التنفيذي بإعطاء لمحة عن التقدم في الأبحاث الخاصة ب FA في بداية البرنامج
بما أن FARA تأسست عام 1998 قال العضو المؤسس بارتيك: ارتفقعت قيمة الجوائز للجمعيات من 100000 دولار لعام 1999 إلى يقدر 3 مليون دولارهذا العام
تضاعفت المنشورات العلمية, وعقارات التجارب السريرية قد ذهبت من صفر إلى عشرة.
وقال بارتيك: وبالمقاييس العلمية فالأبحاث في هذا المرض تتطور إيجابيا بسرعة ومعا بامكاننا علاج فريدريك أتاكسيا.







خلال المناقشة: تحدث المرضى عن أكثر إنجازاتهم التي تبعث على الفخر والتحديات التي تواجههمبعد المحاضرات العلمية : كانت أولوية مناقشة المرضى والتي بقيادة الدكتور زيسيويكز على أهمية البحث وأجاب كل من كايل بيريانت و جاك ديويت و ناتشيز هانسون و لورا بيث جاكين و ستيفاني ماغنيز على أسئلة تتعلق بتحديات الحياة مع فريدريك أتاكسيا وأحلامهم المستقبلية
هانسون: المشخص ب FA من 2006 تخرج مؤخرا من جامعة مركز فلوريدا ويعمل كمدرس رياضيات في مدرسة عالية وتقول: استخدمت في الجامعة الوولكار أو المشاية
ولكن في هذه اللحظة أدار ديويت"المناقش الأصغر والبالغ من العمر 12 سنة" طاولة الحوار باتجاه العلماء عندما سأل مامعنى العلاج بالنسبة لكم؟
وأكد العديد من الباحثين ضرورة تحسين وتخفيف الأعراض عند مرضى فريدريك أتاكسيا لتطوير حياتهم في الوقت الذي يكافحون فيه لإيجاد علاج فعال ل FA
وقال الدكتور ستيفان كلاسكو الرئيس التنفيذي ل USF وعميد كلية مورساني للطب:
سيكون العلاج الحقيقي عندما أستطيع بصفتي عميد كلية الطب الحديث عن فريدريك أتاكسيا كمرض تاريخي









في الختام تحدث الدكتور كليفتون غوش مسؤول قسم الأعصاب فييتحدث الدكتور ميلر للورا بيث جاكين المصابة ب FA والتي قدمت من أطلنتا لحضور المؤتمر وإلى أبيها جون جاكين USF عن تقديره عواطف وانهيار المرضى وعملهم المتواصل بدون تعب مع FARA والشركاء الصناعيين و الأكاديميين لتطوير الأبحاث التي تؤدي لعلاج.
وقال الدكتور غوتش: سنفعل ما بوسعنا لتغيير أقدارنا وقد تم إنجاز التقدم الضخم, انا متحمس جدا لما سمعته هذه الليلة ومتفائل.
ساعد في النشر والارتقاء بنا عبر مشاركة رأيك في الفيس بوك

المصدر: منتديات حبة البركة - من قسم: آخر الأخبار والأبحاث عن التصلب

ان شاء الله هل الدراسه وكل الدراسات تعود بالفائده لنا جميعا

ان شاء الله خير